용어의 정의

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유전자치료란 해당 질환의 치료에 요구되는 단백질을 코딩(coding)하는 유전자를 그 유전자의 발현을 필요로 하는 세포에 삽입하여 세포의 생물학적인 결함을 제거하거나 또는 세포로부터 생체에 필요한 성분을 생산하게 하고 타기관이 이를 이용함으로써 질병을 치료하는 방법을 말한다. 그러나 현재까지 개발되어 있는 분자생물학적 방법에 비추어 기술적으로 가능한 방법은 새로운 기능을 첨가하는 것이라고 할 수 있다. 유전자치료에는 생식계열 유전자치료와 체세포 유전자치료가 있으나 도덕적, 윤리적, 정치적 문제로 현재는 체세포 유전자치료만을 대상으로 하고 있다. 이는 도덕적, 윤리적 측면에서 체세포 유전자치료가 효소(유전자 산물) 치료법 또는 세포, 조직, 장기이식들과 크게 다르지 않기 때문이다. 이식실험에서는, 완전한 외래 유전자를 가진 장기들이 환자에게 이식된다. 또한 체세포 유전자치료법에서는 환자 자신의 몇몇 세포들이 제거된 후 수선되어져서 ‘환자’ 본인에게 재이식 된다. 따라서 체세포 유전자치료는 장기이식보다 환자에게 덜 부담을 준다. 유전자치료를 시도하는 경우「in vivo」와 「ex vivo」가 있다. in vivo 유전자치료란 벡터를 직접적으로 환자의 몸 속에 주입하는 것을 말하며, ex vivo 유전자치료란 치료유전자가 도입된 바이러스 벡터를 세포에 도입한 후 약물내성 유전자를 이용하여 치료유전자가 발현되는 세포를 증폭시키고 다시 이 세포를 환자의 몸 속에 주입하는 방법을 말한다. 유전자치료의 성패를 좌우하는 중요한 요인은 효과적인 유전자 전달, 정상적인 기능유전자의 개체에 대한 안정성, 적절한 세포에서의 계속적인 유전자발현 등이다. 지난 세기 동안 유전자치료로 인체 발병을 치료하기 위하여 포유동물 세포에 효과적인 유전자 전달을 위한 운반체들이 개발되어 왔다