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이혁진 이화여자대학교 약학과 교수 연구팀이 국내 최초로 이온화 지질나노입자(Ionizable Lipid Nanoparticles, LNPs)를 이용한 세포 표적 RNA 약물 전달기술을 개발하는 데 성공함.

이는 코로나 바이러스를 비롯하여 다양한 감염병, 난치병을 효과적으로 치료할 수 있는 획기적인 유전자 약물전달체 기술로서 학계와 산업계의 주목을 받고 있음. 연구결과는 세계적 국제학술지인 사이언스 어드밴시스(Science Advances) 2월 26일 온라인판에 게재됨.

RNA 약물은 DNA와 함께 대표적 유전물질로 꼽히는 RNA(리보핵산)로 구성된 약물로서 우리 몸에 있는 거의 모든 유전자를 제어할 수 있는 새로운 치료법으로 각광받고 있음.

코로나 바이러스와 같은 감염병의 바이러스 증식을 억제시키거나 자가면역질환, 난치병 치료를 위한 후보 물질로서 기존 제약산업의 패러다임을 바꾸고 있음. 특히 RNA 약물의 한 종류인 mRNA의 경우 최근 코로나 바이러스 백신의 원천 기술로 사용될 만큼 강력한 치료 잠재력을 가진 물질로 손꼽힘. 이러한 RNA 약물의 높은 잠재력에도 불구하고 실제 치료제로 이용되기 위해서는 표적 조직과 세포로 안전하게 RNA 약물을 전달하는 기술이 필요한 상황이었음.

이혁진 교수 연구팀은 독자적으로 개발한 이온화 지질을 이용해 효율의 RNA 약물 봉입과 세포 내 전달이 가능한 지질나노입자(LNPs)를 제작하는 데 성공함. 본 연구에서 개발된 지질나노입자는 RNA 약물을 봉입해 표적 세포에게 갈 때까지 파괴되지 않도록 보호하고 도착 후 세포 안으로 들어가도록 도움.

기존에는 이러한 역할을 하는 양이온성 약물전달체의 경우 생체 내 RNA 전달 효율이 떨어질 뿐 아니라 양이온성 지질과 혈중 내 단백질과의 비특이적 결합으로 체내 반감기가 감소하거나 간 손상, 면역원성 등의 심각한 독성문제를 유발했음.

연구팀은 이러한 문제를 해결하기 위해 주변 pH 환경에 따라 이온화 상태가 변화하는 이온화 지질을 개발했으며 이를 통해 생체 내 약물이 투입되고 표적까지 안전하게 도달하도록 함. 실제로 연구팀이 mRNA를 봉입한 지질나노입자를 동물 모델에 주입한 결과 1번의 투여만으로도 80% 이상의 표적 세포에서 RNA 약물이 전달된 것을 확인할 수 있었음.

이혁진 이화여대 약학과 교수는 “본 연구팀에 의해 개발된 세포 표적 이온화 지질나노입자 기술은 단회 투여만으로 높은 형질 주입을 보일 뿐만 아니라 RNA 약물 봉입률 또한 매우 우수해 안전성과 고효율의 장점을 갖는 약물전달체 원천기술”이라며 “이를 이용해 코로나 바이러스 대응을 위한 mRNA 백신, 치료제 개발이 가능할 것”이라고 말함.

이번 연구 성과는 과학기술정보통신부와 한국연구재단의 지원으로 수행됨. 이혁진 교수 연구팀은 향후 환자의 질병 상태에 따라 원인이 되는 조직과 세포 분석을 기반으로 RNA 약물(siRNA, mRNA, sgRNA)의 표적 세포로의 전달을 구현하고 이를 통해 다양한 난치성 질환 치료제 연구를 지속할 계획임.