나노기술 및 정책 정보

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● 홋카이도(北海道)대학 대학원 약학연구원 등의 연구그룹이 폐에 선택적으로 유전자 전달이 가능한 나노 캡슐을 개발하는 데 성공

● mRNA와 siRNA 등의 핵산을 치료하는 핵산 의약은 기존 의약품으로는 치료가 어려웠던 다양한 유전자 질환을 퇴치할 수 있는 잠재력을 가지고 있으므로, 분자 구조가 조금씩 다른 30여종의 아미노기로 수식된 지방족 폴리에스테르(APE)를 후보 물질로 새롭게 합성

● 이 APE 보조 지질(기성품인 DMG-PEG)로 구성된 나노 캡슐에 녹색 형광 단백질을 코드하는 mRNA를 봉입하여 핵산 의약의 모델을 준비하였으며, 실험 쥐 개체에 대해 각 나노 캡슐을 정맥 내 투여하고 녹색 형광 단백질의 발현을 지표로 각 장기의 mRNA 전달 효율을 조사했으며, 그 결과 후보 물질 중 일부가 폐에 매우 높은 효율로 mRNA를 전달할 수 있음을 확인

● 개발된 나노 캡슐은 표적화 리간드가 없음에도 불구하고 폐에 대해 선택적 핵산 전달 기능을 나타냈으며, APE는 핵산을 감싸는 나노 캡슐 역할을 할뿐만 아니라 폐에 대한 표적화 리간드로서의 기능도 수행한 것이 규명

※ Materials Horizons 게재, "Engineered Ɛ-decalactone lipomers by-pass the liver to selectively in vivo deliver mRNA to the lungs without targeting ligands"