나노기술 및 정책 정보

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나노의학의 진보는 최근에 희귀병인 파브리병을 위해 개발된 약물 개발에 새로운 가능성을 열어 기존 승인된 치료제에 비해 효능을 향상시킴.

유럽 Smart4Fabry 프로젝트를 통해 유럽연합집행위원회는 새로운 희귀 약물 지정과 EU 인구 10,000명 중 약 2.6명에 영향을 미칠 것으로 추정되는 희귀질환인 파브리병의 치료를 개선할 수 있는 가능성을 보여줌.

파브리병은 기존 진통제로 조절하기 어려운 심한 통증의 재발로 인한 만성 쇠약성 질환이며 신부전 및 관련 심혈관 및 뇌혈관 합병증으로 생명을 위협하는데, 환자뿐만 아니라 나노기술에 의해 가능해진 동일한 접근 방식으로부터 혜택을 받을 수 있는 다른 병리학에 대해서도 중요한 성과를 거둠.

이 병은 가장 흔한 리소좀 축적 장애를 나타내며, 이는 α-갈락토시다제A(GLA) 효소의 부재 또는 결핍으로 인해 발생함. 이는 임상 증상을 담당하는 다양한 조직의 리소좀에 글로보트리아오실세라마이드(Gb3) 및 그 유도체의 리소좀 축적을 초래함. 현재 치료법은 GLA 효소의 정맥 투여로 구성되지만, 효능이 제한적이고 생체 분포가 불량함.

개발된 약물은 비 나노포뮬레이션 GLA를 사용한 치료에 비해 효능이 향상된 GLA(nanoGLA)의 새로운 나노포뮬레이션임. 연구진은 프로젝트에서 개발한 3세대 리포솜 제품이 승인된 효소 대체 치료제에 비해 전임상 수준에서 향상된 효능을 입증했으며, 스마트 나노리포솜을 통해 감염된 세포에 GLA 효소를 공급하는 전략이 매우 성공적임을 입증함.

nanoGLA 제품은 효율적이고 지속 가능한 방식으로 나노의약품의 강력한 생산을 위한 혁신적인 플랫폼인 DELOSTM 제형 기술을 사용하여 획득됨.

희귀질환 치료제의 고아 약물 지정을 권장하는 유럽의 약국(EMA)위원회인 고아 의약품위원회는 이러한 결과가 현재의 효소 대체 요법에 비해 임상적으로 관련 이점이 있다고 간주함.

희귀 약물의 지정은 이미 파브리병에 대해 허가된 제품에 비해 새로운 나노의약의 상당한 이점을 인식하는 것 외에도 새로운 치료 제품을 상용화 시키는데 중요한 의미를 가짐.

Smart4Fabry 프로젝트는 Horizon 2020 프로그램의 유럽 자금 580만 유로로 2017년부터 수행되고 있음. 이는 바르셀로나 재료 과학 연구소 (ICMAB), 카탈로니아 고급 화학 연구소 (IQAC)의 여러 CIBER-BBN 그룹과 CSIC, Vall d' Hebron 연구소 (VHIR) 및 바르셀로나 자치 대학교 (IBB-UAB)의 생명 공학 및 생물 의학 연구소의 협력으로 수행됨.

프로젝트 컨소시엄에는 오르후스 대학교 (덴마크), Technion Israel Institute of Technology (이스라엘) 및 Joanneum Research (오스트리아)와 같은 공공 기관도 포함됨. 회사 Biokeralty (스페인); Nanomol Technologies SL (스페인); BioNanoNet (오스트리아), 약물 개발 및 규제 SL (스페인), Covance Laboratories LTD 그룹 (영국) 및 Leanbio SL (스페인)은 나노기술 및 생명 공학, 물리 화학적 특성화, 시험관 내 및 생체 내 생물학적 평가, 나노 의약품의 제형 및 등급 지정, 규제 기관의 지침에 따라 의약품 개발 및 생산 등에 필요한 전문 지식을 제공함.

ODD (Orphan Drug Designations)는 시장에서 희귀질환 치료제의 출시를 촉진하기 위해 노력하고 있으며, 시장 독점성, 수수료 인하 및 특정 과학적 조언과 같은 몇 가지 인센티브가 ODD와 관련되어 있음.

유럽의 약국 (European Medicines Agency)의 희귀 의약품 지정에는 유사한 제품을 상용화할 수 없는 10년 동안 상용화 승인을 받고, 무료 또는 저렴한 과학적 조언과 지원 프로토콜을 이용할 수 있으며 지정 수수료가 면제되는 등 몇 가지 장점이 있음. 또한 희귀 의약품을 개발하는 기업은 유럽 연합 및 회원국 프로그램의 특정 보조금에 접근할 수 있음.

본 연구 성과의 일부는 ACS Applied Materials & Interfaces ("Impact of Chemical Composition on the Nanostructure and Biological Activity of α-Galactosidase-Loaded Nanovesicles for Fabry Disease Treatment")에 게재됨.