나노기술 및 정책 정보

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최근 생의학 연구에서 가장 주목할 만한 발전 중 하나는 매우 정밀하게 세포 내에서 유전자를 추가, 제거 또는 변경할 수 있는 CRISPR과 같은 고도로 표적화된 유전자 편집 방법의 개발dla. 이 방법은 이미 다발성 골수종 및 지방 육종과 같은 겸상 적혈구 빈혈 및 암 환자의 치료를 위해 테스트 또는 사용 중이며 이를 제작한 Emmanuelle Charpentier와 Jennifer Doudna가 노벨 화학상을 수상했음. 유전자 편집은 유전자를 찾고 변경하는 데 있어 매우 정확하지만 신체의 특정 장기를 치료할 수 있는 방법은 아직 없습니다. 지금까지 테스트 한 치료법에는 혈액 줄기세포 또는 면역체계 T 세포를 체내에서 제거하여 수정한 다음 환자에게 다시 주입하여 혈류를 다시 채우거나 면역반응을 재구성하는 과정으로 진행됨. 비용과 시간이 많이 소요되는 과정임.

터프츠 대학교(Tufts University) 연구팀이 처음으로 유전자 편집 패키지를 마우스 실험에서 혈액 뇌 장벽을 넘어 뇌의 특정 영역, 면역계 세포 또는 특정 조직에 효율적으로 직접 전달하는 방법을 고안했음. 이러한 응용 프로그램은 암, 전염병 및 자가 면역질환뿐만 아니라 신경질환 치료에 있어 완전히 새로운 전략을 열 수 있음. 연구팀은 유전자 편집 "키트"를 포장하는 방법을 찾아 실험실이 아닌 표적세포에서 신체 내부의 작업을 수행하도록 주입하였음. 그들은 지질 나노입자(LNP), 즉 편집 효소를 둘러싸고 특정 세포, 조직 또는 기관으로 운반 할 수 있는 지질 분자의 작은 "거품"을 사용했음. 지질은 긴 탄소 꼬리를 포함하는 분자로, 지속적으로 "지성"을 제공하는 데 도움이 되며 친수성 머리는 물이 많은 환경에도 활동할 수 있도록 함. 또한 일반적으로 머리와 꼬리 사이에는 질소, 황 또는 산소 기반 링크가 있음. 지질은 버블 나노입자 주위에 머리가 바깥쪽을 향하고 꼬리가 중앙인 안쪽으로 향하도록 스스로 배열됨. 연구팀은 이러한 LNP의 표면을 수정하여 결국 특정 세포 유형에 "고착"하여, 세포막과 융합하고, 유전자 편집 효소를 세포에 방출하여 작업을 수행할 수 있었음.

본 연구 성과는 ‘Angewandte Chemie International Edition’ (“Imidazole‐Based Synthetic Lipidoids for In Vivo mRNA Delivery into Primary T Lymphocytes”) 지에 게재됨