나노기술 및 정책 정보

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유전자 돌연변이로 인한 질병을 치료하기 위해 신체에 유전 물질을 삽입하는 것이 효과가 있을 수 있다고 하지만, 이러한 물질을 올바른 위치에 안전하게 보관하는 것은 까다로움.

오하이오 주립대학교(Ohio State University) 연구팀이 이 문제를 해결하는 방안으로 두 세트의 단백질 제조 지침을 전달하는 지질기반 나노입자가 동물 연구에서 두 가지 유전 질환에 대한 치료법으로 기능할 가능성이 있음을 보여 주었음. 한 실험에서 페이로드가 포함된 나노입자는 혈우병에 대한 모델인 마우스에서 결손된 응고 단백질의 생성을 촉발할 수 있었음. 또 다른 테스트에서 나노입자의 화물은 과도하게 활동할 때 혈류에서 콜레스테롤 제거를 방해하는 유전자의 활성화 수준을 감소 시켰음. 각 나노입자에는 유전 정보를 기능성 단백질로 변환토록 하는 분자로 적용 가능한 메신저 RNA가 포함되어 있음. 연구팀은 화물을 효과적으로 전달하고 적절하게 생분해되며 잘 견디는 지질 유사 나노 물질에 대한 두 가지 응용을 시연했음. 연구팀은 이 작업을 통해 잠재적인 부작용과 독성을 낮추고 치료 범위를 넓혔음. 이를 통해 더 큰 동물 모델과 향후 임상 시험에 대한 연구를 추구할 수 있는 단계에 도달함.

본 연구 성과는 ‘Science Advances’ ("Functionalized lipid-like nanoparticles for in vivo mRNA delivery and base editing") 지에 게재됨