나노기술 및 정책 정보

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MIT 연구팀이 특수 나노입자를 사용하여 혈액 세포 생성에 중요한 역할을 하는 골수세포의 특정 유전자를 끄는 방법을 개발했음. 이 입자들은 심장질환 치료를 돕거나 줄기세포 이식이 필요한 환자의 줄기세포 수율을 높이기 위해 맞춤화 될 수 있음.

RNA 간섭으로 알려진 이러한 유형의 유전요법은 일반적으로 나노입자가 축적되는 경향이 있는 간 이외의 기관을 표적으로 삼는 것이 어려웠음. MIT 연구진은 골수에서 발견되는 세포에 축적되는 방식으로 입자를 수정할 수 있었음. 만약 이 입자들이 관심있는 다른 장기에 축적되도록 할 수 있다면, 더 넓은 범위의 질병 응용 분야가 있을 수 있으며, 이 논문에서 정말로 관심을 가졌던 것은 골수였음. 골수는 혈액세포 다음의 조혈 부위임. 그리고 이것은 다양한 유형의 질병에 기여하는 세포의 전체 계통을 생성함. 마우스 실험에서 연구원들은 염증을 촉진하고 심장 질환에 기여하는 골수 혈액 세포의 방출을 억제함으로써 심장마비 후 회복을 개선하기 위해 이 접근법을 사용할 수 있음을 보여주었음.

RNA 간섭은 특정 유전자가 세포에서 작동하는 것을 차단하는 짧은 RNA 가닥을 전달하여 다양한 질병을 치료하는 데 잠재적으로 사용될 수 있는 전략임. 지금까지 이런 종류의 치료법에서 가장 큰 장애물은 신체의 올바른 부분에 전달하는 것이 어렵다는 것임. 혈류에 주입될 때 RNA를 운반하는 나노입자는 간에 축적되는 경향이 있으며, 일부 생명공학 회사는 간 질환에 대한 새로운 실험적 치료법을 개발하기 위해 이를 활용했음. 연구팀은 이전에 간 이외의 기관에 RNA를 전달할 수 있는 일종의 고분자 나노입자를 개발했었음. 입자는 안정화에 도움이 되는 지질로 코팅되어 있으며 입자의 구성과 분자량에 따라 폐, 심장, 비장과 같은 기관을 표적으로 삼을 수 있었음. RNA 나노입자는 현재 간 표적 치료법으로 FDA의 승인을 받은 상태며, COVID-19 백신부터 질병 유전자를 영구적으로 복구할 수 있는 약물에 이르기까지 다양한 질병에 대한 활용 가능성이 있음. 따라서 연구팀은 RNA를 신체의 다른 유형의 세포와 기관에 전달하기 위해 나노입자를 엔지니어링하는 것이 유전 치료의 가장 광범위한 잠재력에 도달하는 열쇠라고 믿고 있음.

본 연구 성과는 ‘Nature Biomedical Engineering’ (“Nanoparticle-encapsulated siRNAs for gene silencing in the haematopoietic stem-cell niche”) 지에 게재됨