나노기술 및 정책 정보

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치바대학(千葉大學) 대학원 약학연구원, 니치유(日油)주식회사의 공동 연구그룹이 세포 속에 들어 간 후 스스로를 분해하는 반응(자기분해반응)을 일으키는 신소재 ‘ssPalmO-Phe’를 개발함. 본 소재는 지질 나노 캡슐을 형성하고 세포 내 환경에 따라 내부 밀봉된 약물을 효율적으로 전달할 수 있음. 연구진은 ‘ssPalmO-Phe’를 이용하여 세포에 녹색 형광 단백질인 mRNA를 도입했으며, 그 결과 상용 시약과 비교하여 균일·고효율로 단백질이 도입되는 것을 녹색 형광을 통해 관찰함. 또한 CRISPR/Cas9을 이용하여 실험 쥐의 간 유전자를 편집함. 가족성 아밀로이드 다발 신경병증(Familial Amyloidotic Polyneuropathy, FAP)의 원인이 되는 트랜스티레틴(Transthyretin) 유전자를 편집(파괴)한 결과, 혈액의 트랜스티레틴이 95% 이상 감소한 것으로 나타남. 이러한 결과를 통해 ssPalmO-Phe는 세포 내 환경에 대응하여 특수한 입자의 반응을 통해 자기 분해함으로써 mRNA를 표적 세포 내로 효율적으로 전달할 수 있는 분자이며, 생체 기능적인 단백질을 도입할 수 있음이 규명됨, 또한 유전자 편집에도 유용하다는 사실도 확인함. 향후 다양한 약물을 질환의 표적 세포까지 전달하는 약물전달시스템(DDS)에 응용될 것으로 기대되며, 특히 핵산을 기반으로 하는 유전자 치료와 개별화 의료 실현을 크게 가속화할 것으로 전망됨.

본 연구 성과는 ‘Advanced Functional Materials’ (“Self‐Degradable Lipid‐Like Materials Based on“Hydrolysis accelerated by the intra‐Particle Enrichment of Reactant(HyPER)”for Messenger RNA Delivery”)에 공개됨.