나노기술 및 정책 정보

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● 미국 바이오테크 기업 인텔리아 세러퓨틱스는 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집 기술을 이용해 혈관 부종을 일으키는 원인을 제거하여 치료 효과를 내도록 개발한 유전자 혈관 부종(HAE) 치료제 ‘NTLA-2002′의 임상 1상 결과를 발표

● 영국, 뉴질랜드, 네덜란드 등에서 환자 10명이 참여한 임상 결과, 모든 환자가 치료 이후 6개월 동안 부종 발작 횟수가 95% 줄고 이 중 9명은 1년 동안 효과가 유지됨으로써 한 번 투약으로 ‘완치’ 수준 치료 효과를 낸 것은 물론 별다른 부작용도 보이지 않은 것을 확인

● 한편, 중국 상하이 푸단대 연구팀은 ‘오토펠린’ 유전자 돌연변이로 인해 태어날 때부터 소리를 듣지 못하는 유전성 난청 환자를 대상으로 한 유전자 치료제 임상에 성공

● 크리스퍼 유전자 편집 기술을 활용한 최초의 치료제 ‘카스게비’는 미국 식품의약국(FDA)에서 베타 지중해 빈혈 치료제로 승인받았으며, 미국 프랙틸 헬스는 GLP-1 호르몬을 지속적으로 생산하는 유전자를 췌장에 전달, 당뇨병을 치료하는 기술 개발 중