나노기술 및 정책 정보

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● Aijun Wang 교수(University of California) 연구팀은 출생 전에 결함 있는 유전자를 치료할 수 있는 mRNA 전달 방식 개발

● 연구팀은 산 분해성 PEG화 지질 나노입자(ADP-LNP)를 자궁 내 뇌실내(ICV)주입하면 유전자 편집 효소를 위한 mRNA를 태아 마우스 뇌로 전달하여 뇌세포의 형질 전환 및 편집에 성공

● 연구팀이 사용한 Cre mRNA를 포함한 ADP-LNP는 마우스의 태아 뇌세포의 30%를 형질 전환하였으며 태아 발달 및 출생 후 성장에 부작용이 없음을 확인

● 해당 연구 결과는 LNP-mRNA 복합체가 자궁 내 신경 발달 장애 치료에 획기적인 도구가 될 수 있는 잠재력을 보유했으며, 출생 전 유전적 질환을 치료하는 데에 기여할 수 있을 것으로 기대

ACS Nano (2024.10.24.), Widespread Gene Editing in the Brain via In Utero Delivery of mRNA Using Acid-Degradable Lipid Nanoparticles