나노기술 및 정책 정보

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● 미국 Oregon Health & Science University 및 Oregon State University 공동 연구팀은 실명 유발 유전자 돌연변이에 대한 편집 단백질 합성을 설계한 mRNA를 지질 나노입자를 이용하여 안구 내부에 전달하는 실명 치료법을 개발

● 연구팀은 광 수용 세포를 표적으로 하는 펩타이드를 지질 나노입자에 코팅하고 이를 생쥐와 비인간 영장류의 눈에 주입한 후 다양한 영상기법을 통해 관찰 함으로써, 지질 나노입자가 광 수용 세포에 정확하게 전달되는 것을 확인

● 지질 나노입자는 크기 제한이 없고 mRNA는 유전자 편집기능의 활성 시간이 짧아 표적 외 편집을 방지할 수 있으므로, 이 치료법은 기존 아데노연관바이러스(AAV) 기반 유전자 치료법에 대한 유망한 대안이 될 것으로 기대

Science Advances (2023.01.11.), Peptide-guided lipid nanoparticles deliver mRNA to the neural retina of rodents and nonhuman primates